Roctavian 2 × 10E13 Genomas de Vector/Ml 2 × 10e13 vg/ml

Qué es ROCTAVIAN

ROCTAVIAN es un medicamento de terapia génica que contiene el principio activo denominado valoctocogén roxaparvovec. Un medicamento de terapia génica funciona liberando un gen en el organismo para corregir una deficiencia genética.

Para qué se utiliza ROCTAVIAN

Este medicamento se utiliza para el tratamiento de la hemofilia A grave en adultos que no tienen ni han tenido inhibidores del factor VIII y que tampoco tienen anticuerpos contra el vector del virus AAV5.

La hemofilia A es una enfermedad en la que las personas heredan una forma de un gen alterada necesaria para producir factor VIII, una proteína fundamental necesaria para que la sangre coagule y, por tanto, los sangrados remitan. Las personas con hemofilia A no pueden producir factor VIII y son propensas a experimentar episodios de sangrado internos o externos.

Cómo funciona ROCTAVIAN

El principio activo de ROCTAVIAN está formado por un virus que no causa enfermedad en humanos. Este virus se ha modificado, por lo que no puede diseminarse en el organismo, pero sí liberar una copia funcional del gen de factor VIII en células del hígado. Esto permite que las células del hígado produzcan la proteína factor VIII y que aumenten los niveles de factor VIII funcional en la sangre. A su vez, esto ayuda a que la sangre coagule mejor y evita o reduce los episodios de sangrado.