Libmeldy 2-10 X 10^ 2-10 million cells/ml

Qué es Libmeldy

Libmeldy es un tipo de medicamento llamado terapia génica. Está elaborado especialmente para su hijo a partir de su propia médula ósea o células sanguíneas.

Para qué se utiliza Libmeldy

Libmeldy se utiliza para tratar una enfermedad grave llamada leucodistrofia metacromática (LDM):

• en niños con las formasinfantil tardía» ojuvenil temprana» de la enfermedad que aún no han desarrollado ningún signo o síntoma;
• en niños con la formajuvenil temprana» de la enfermedad que han empezado a desarrollar síntomas, pero cuyos síntomas aún no empeoran rápidamente.

Las personas con LDM presentan un fallo en el gen para producir una enzima llamada arilsulfatasa A (ARSA). Esto conduce a una acumulación de sustancias llamadas sulfatos en el cerebro y en el sistema nervioso, lo que causa daños en el sistema nervioso y una pérdida progresiva de capacidades físicas y, más tarde, de capacidades mentales, lo que en última instancia conduce a la muerte.

¿Cómo actúa Libmeldy?

Las células llamadas células madre se obtienen de la médula ósea o de la sangre de su hijo. Luego se modifican en un laboratorio para introducir un gen funcional para obtener ARSA. Cuando se le suministra a su hijo Libmeldy, que está compuesto por estas células modificadas, las células comenzarán a producir ARSA para descomponer los sulfatos de las células nerviosas y otras células del cuerpo de su hijo. Se espera que este proceso frene la progresión de la enfermedad y mejore la calidad de vida de su hijo.

Libmeldy se administra por goteo (perfusión) en una vena (por vía intravenosa). Para obtener más información sobre lo que sucede antes y durante el tratamiento, ver la sección 3, Cómo se administra Libmeldy.

Si tiene alguna pregunta sobre cómo funciona Libmeldy o por qué se le ha recetado este medicamento a su hijo, pregunte al médico de su hijo.