Hemgenix 1X10E13 Copias del Genoma/Ml 1x10e13 gc/ml

Qué es Hemgenix y para qué se utiliza

Hemgenix es un producto de terapia génica que contiene el principio activo etranacogén dezaparvovec. Un producto de terapia génica funciona introduciendo un gen en el cuerpo para corregir un defecto genético.

Hemgenix se utiliza para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en adultos que no presentan, o no han presentado inhibidores (anticuerpos neutralizantes) contra la proteína del factor IX.

Las personas con hemofilia B nacen con una forma alterada de un gen necesario para fabricar el factor IX, una proteína esencial para que la sangre coagule y detenga cualquier hemorragia. Las personas con hemofilia B presentan niveles insuficientes de factor IX y son propensas a sufrir episodios hemorrágicos internos o externos.

Cómo funciona Hemgenix

El principio activo de Hemgenix se basa en un virus que no causa enfermedades en los seres humanos. Este virus se ha modificado para que no se propague por el cuerpo, pero para que pueda entregar una copia del gen del factor IX a las células hepáticas. Esto permite al hígado producir la proteína del factor IX y aumentar los niveles del factor IX en la sangre. Esto ayuda a que la sangre se coagule con mayor normalidad y evita, o reduce, los episodios hemorrágicos.